Nice : 35 M$ à Therachon pour son traitement contre le nanisme

Peu de gens connaissent encore Therachon, cette jeune société innovante fondée mi 2014 dans le domaine des biotechnologies avec un laboratoire à Nice et un siège social à Sophia Antipolis. Mais cela ne devrait pas tarder : elle vient d'obtenir un financement de 35 millions USD (un peu plus de 31 M€) pour développer un traitement innovant pour l'achondroplasie, cause majeure de nanisme chez l'homme. " Ce financement valide le travail que nous avons réalisé chez Inserm au cours des six dernières années", souligne Elvire Gouze, Ph.D., chercheur principal chez Inserm et à l'Université de Nice Sophia Antipolis, fondatrice et conseillère scientifique de Therachon.

Des investisseurs internationaux spécialisés dans la santé

Preuve également de cette reconnaissance, ce financement de série A a été accordé par un puissant syndicat international qui a décidé de soutenir cette approche prometteuse envers le traitement de l'achondroplasie. C'est le fonds d'investissements américain spécialisé dans la santé (et parfaitement au fait des maladies de l'os), OrbiMed qui l'a mené. Il a été rejoint par New Enterprise Associates (NEA), ainsi que par les investisseurs existants Inserm Transfert Initiative (ITI) et Versant Ventures. Stephen Squinto, Ph.D., Venture Partner chez OrbiMed, et Sara Nayeem, M.D., Principal chez NEA, rejoignent aussi le conseil d'administration.

Aucun traitement actuellement contre cette maladie

L'achondroplasie est une maladie génétique dans laquelle une mutation ponctuelle du gène codant FGFR3 cause un retard de la croissance osseuse et une malformation du cartilage. Elle touche environ un enfant parmi 15.000 naissances et est la cause majeure du nanisme (environ 80% des cas dont, celui de la célèbre comédienne, Mimie Mathy, héroïne de Joséphine ange gardien). Cette maladie est caractérisée par une petitesse disproportionnée des membres et d'autres difformités du squelette entraînant des comorbidités significatives telles qu'une compression de la moelle épinière et une espérance de vie réduite. Il y a environ 200.000 patients achondroplasiques dans le monde et jusqu'à présent, aucun traitement n'existe pour les soigner.

Une thérapie protéique qui rétablit la croissance normale

En quoi consiste l'approche niçoise? En 2013, des chercheurs du laboratoire du Dr. Gouze ont publié un article fondamental dans la revue Science Translational Medicine selon lequel une version leurre soluble de FGFR3 augmentait la longueur de l'os et réduisait les complications associées à l'achondroplasie chez des souris qui présentaient la même mutation génétique que les humains achondroplasiques. "Nous avons découvert une nouvelle thérapie protéique qui a rétabli la croissance normale du squelette et réduit les comorbidités dans des modèles animaux de la maladie. Si nous pouvons démontrer les mêmes effets chez l'homme, cela pourrait améliorer radicalement la vie des patients atteints d'achondroplasie", explique Elvire Gouze.

Quelques années encore sont nécessaires pour aboutir

Vice-président, Matthieu Coutet, ne veut cependant pas créer de faux espoir. Le chemin est ouvert, mais il faudra encore quelques années pour arriver à un traitement opérationnel. "Les fonds récoltés vont permettre d'accélérer les recherches, notamment pour tester différentes variantes du produit au sein du laboratoire afin de sélectionner le candidat médicament le plus efficace avec le moins d'effets secondaires. Il faudra ensuite faire la preuve de concept clinique avant d'avoir la possibilité d'injecter le produit sur un enfant malade. Mais le projet repose sur des recherches de premier ordre, les experts mandatés par les investisseurs l'ont validé et nous travaillons main dans la main avec eux."

Les premiers contacts ont eu lieu en janvier dernier. Mais le "closing" n'a été effectué qu'à la fin septembre. Actuellement, six chercheurs travaillent dans le laboratoire de Nice et il est prévu une nouvelle embauche d'ici la fin de l'année. Therachon dispose en tout cas désormais des moyens pour avancer. Installé à côté d'une autre biotech azuréenne innovante, TXcell, il a montré également que Nice dispose de compétences remarquables dans le domaine de ces biotechnologies qui révolutionnent la médecine du 21^ème siècle.